BioMarin在欧洲完成首例商业化基因疗法ROCTAVIAN?患者治疗
发布时间：2023-09-04来源：点击：358
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当地时间8月30日，总部位于美国加州的罕见病制药公司BioMarin宣布德国一名严重血友病A患者接受ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)治疗，这标志着该基因疗法首次在欧洲商业化应用。
今年6月，ROCTAVIAN®获得FDA批准上市。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin为其制定的价格为290万美元。
Valoctocogene roxaparvovec是一款使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII（FVIII）转基因的基因疗法。该疗法的优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因，因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。
德国血友病治疗中心(HTCs)正在对血友病患者进行测试，在开始治疗之前，对个体进行临床评估并进行检测。目前，数十人正在接受筛查，以确定是否有资格接受ROCTAVIAN治疗。在德国的最终价格谈判也在进行中。
BioMarin执行副总裁兼首席商务官Jeff Ajer表示:“对于血友病社区以及世界各地寻求获得ROCTAVIAN治疗的患者和医生来说，今天是一个重要的里程碑。我们期待欧洲其他地区以及美国的患者可以获得ROCTAVIAN”。
德国柏林Vivantes Klinikum血友病和止血中心的主任医师Robert Klamroth说:“严重A型血友病患者的负担是巨大的，有效治疗的需求仍未得到满足。ROCTAVIAN一次性基因治疗代表了一个重要的里程碑，为德国符合条件的患者提供了新的希望，对于改善严重A型血友病患者的预后至关重要。”
除德国外，BioMarin在法国和意大利的价格和报销审批申请以及其他上市准备活动也在继续进行。
